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今年5月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（意见稿），意味着“如何将真实世界证据（RWE）纳入到我国药物研发和监管决策中”，开始成为监管层正式思考以及着手推动解决的问题
今年5月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（意见稿），意味着“如何将真实世界证据（RWE）纳入到我国药物研发和监管决策中”，开始成为监管层正式思考以及着手推动解决的问题。
一时间，行业热议：“RWE究竟能解决哪些临床问题？RWS要整合哪些数据？RWD采集及处理流程是否留痕可追溯？其数据分析的方法学又是什么？”......
要回答这些直面从监管到落地的“灵魂拷问”，让真实世界证据真正“为我所用”，首先要解决的就是医学数据库的问题。
对此，在7月29日，中国生物统计2019年学术年会上，医疗大数据及人工智能企业零氪科技（LinkDoc）创始人兼CEO张天泽以“我国医学数据库现状和挑战”的议题，给出了来自行业一线探索和实践者的思考和经验分享。
首先是“技术驱动”。据IDC Digital预测，到2020年，医疗数据量将达40万亿GB，这是2010年的30倍。在过年十年时间里，医疗信息化迎来大发展，为人类沉淀了大量的“原始材料”，“就像未经冶炼的原油”，而接下来医疗数据化的阶段，是基于海量数据信息化，服务价值输出的关键和必由之路。
其次是“政策推动”。2016年国务院办公厅发布《关于促进和规范健康医疗大数据应用发展的指导意见》，2017年又发布《关于促进“互联网+医疗健康”发展的意见》，再到2018年国家卫健委发布《国家健康医疗大数据标准、安全和服务管理办法（试行）》……简单梳理下来，三年左右时间里，国家累计发布30+政策文件数字经济运行分析，将健康医疗大数据纳入国家大数据战略布局，加速我国医学数据资源共享利用。
药品研发与评价、医药营销与流通、商业健康险、辅助诊断与辅助治疗、基因数据分析、医学专业继续教育、临床科研服务、药品监管、公共卫生管理……在医疗的各个领域，数据都可以发挥巨大价值。“医疗数据平台和资源，处于新医疗产业的枢纽位置，在个体化、精准诊疗的时代意义尤其巨大。”
也正在这种强劲需求的牵引下，我国诞生了一些特定功能数据库与特定人群数据库，如医学文献数据库、生物信息数据库、临床医疗数据库数字经济运行分析、保险支付数据库，等等。
有数据显示，肿瘤药物I期到III期试验的时间为9.6年，从首次申请专利到上市耗时10.5年，2018年每种肿瘤新药的平均成本达到26亿美元，研发成功率下降至8.0%。
“精准治疗时代的到来，临床试验难度加大，患者入组难度加大，药物研发的时间成本和财务成本显著上升，而且药物适用的患者人群非常细分、离散，临床诊疗难度变高，患者管理难度变大。此外，适应症开发的竞争与商业的竞争，正在成为两个平行的主战场，中长期直接影响商业开发的潜力。”
在美国，ASCO就倡导和推动了北美多个肿瘤RWD数据平台的发展，如CancerLinQ、Flatiron等。国际医药巨头罗氏分别以21亿和24亿美元收购了 Foundation和Flatrion，以推动真实世界数据在医药研发中的应用。从中可见一斑。
我国也一直在积极探索科研级医学数据库的建立。如，中国队列共享平台（China Cohort Consortium），但它的开放程度较低；全国肿瘤登记中心(National Central Cancer Registry)，它的数据每年以报告形式来公布，而且不完全以临床研究或者药物经济学研究为目标建立。
整体而言，我国数据库普遍缺乏以患者为中心的全景、长效数据。而可应用于药物研发的专病队列要求病历原件的完整度十分高，病历原件不仅包括院内数据，还有院外数据。院内数据又包括院内信息系统数据以及科室沉淀数据；院外数据则包括院外处方数据以及随访等数据。以NSCLC患者的病历原件为例，需要包涵确诊入院、手术、术后辅助治疗、复发转移中国统计数据库官网、基因检测、1~n线治疗、生存数据等全流程数据。
“患者治病的过程，就像一个孩子在吃面包中国统计数据库官网，面包屑掉了一地，就要跟踪一路把这个面包屑收起来，这样才可能产生高质量科研级数据。”
在2018年世界肺癌大会上，法国Brest大学医院的多中心、非干预的回顾性队列研究，评估了真实世界中纳武单抗治疗伴脑转移晚期NSCLC的颅内有效性。研究结果显示，免疫治疗在合并脑转移的NSCLC患者中显示出非常有前景的疗效。
在2019年4月4日，辉瑞乳腺癌新药Ibrance基于真实世界数据，获批男性乳腺癌适应症，震动整个医药界。
看到真实世界数据在医药研发领域的潜力，2019年5月，CDE发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（征求意见稿），确定了RWE在罕见病治疗药物、修订适应症或联合用药范围、上市后药物的再评价、中药医院制剂的临床研发、指导临床研究设计、精准定位目标人群等场景中的应用。引发行业热议。
在理想情况下，应用真实世界数据经过数据提取、模型建立，就直达深度学习、人工智能。而现实是，应用真实世界数据，需要跨过一个个沟沟壑壑，包括需求讨论、提取数据、数据清洗、错失值处理、特征工程、模型评估……
“打造出真实、可信、可用的真实世界临床数据库，需解决病历量大、非结构化、随访困难、行业无标准、安全性等五大问题。”
建立疾病模型是首要的，“给每一个疾病设定一个通用式疾病模型，一个基础模型中有不同的域，每个域里有不同的变量数字经济运行分析，每个变量要设计出相关的约束。”
接下来，可以利用人工+人工智能相结合的方式，对海量数据进行深度结构化处理，可以数倍、数十倍甚至百倍地提高数据处理速度，大幅度降低数据处理成本，并保障质量。在极为重要的随访数据集成过程中，如零氪（LinkDoc）基于算法分配随访任务，随访数据与临床数据实时打通，患者个人信息脱敏，隐私充分保护，实现全程100%录音，随访成功率达80%+。
“做好数据的结构化、随访，只是起点。”接下来还需要依据国际临床研究CDISC标准 ，建立的数据处理流程，最终使得真实世界原始医疗数据，转化为科研级的标准数据库。
同时，在数据库的应用过程中更要严格遵守“数据物理隔绝，访问权限控制，应用数据分层管理，患者知情授权”的规范化路径。
高质量的数据库可以应用于大型的临床研究，助力中国癌症新药研发；通过创新的模式，助力创新药开展药品重点监测；建立多中心数据平台，帮助专家在学术期刊上发表高质量的学术文章，等等。
最后，张天泽认为，真实世界数据库是基于临床病历，但远远不止于临床病历。“一个真实、可信、可用的临床数据库，需要清晰的目标、整体的设计、扎实的质量控制，三者缺一不可。”或许也只有这样，才可以回答那些“灵魂拷问”，让真实世界证据真正为临床诊疗、药物研发及医药产业所用，让真实世界研究真正落地。
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